Evrysdi-Health News, Firstpost에 대한 세부 정보

로슈의 Evrysdi는 성인 및 SMA를 가진 2개월 이상의 어린이를 위한 경구 치료제입니다.

로슈(Roche)가 척수성 근위축증(SMA)을 앓고 있는 성인과 어린이를 위한 경구 치료제를 출시했다. Evrysdi라는 이름의 이 치료법은 인도에서 SMA 환자에 대해 승인된 최초이자 유일한 치료법입니다.

SMA 란 무엇입니까?

척수성 근위축증(SMA)은 점진적으로 운동 뉴런을 파괴하여 근육 약화를 유발하는 유전 질환입니다. 이들은 뇌에서 명령을 이러한 동작을 수행하는 근육으로 전달하여 움직이고, 말하고, 삼키고, 호흡할 수 있도록 하는 뇌 및 척수의 뉴런입니다.

척수성 근위축증이 있는 사람들은 운동 뉴런 1(SMN1) 유전자에 돌연변이가 있어 SMN 단백질이 결핍됩니다. 이 단백질은 근육과 움직임을 조절하고 신경 기능을 돕기 때문에 필수적입니다.

8월은 SMA에 대한 인식을 제고하는 데 전념합니다.

SMA는 일반적으로 생후 약 18개월 또는 아동기에 진단되며 유아에서 가장 흔한 유전적 사망 원인입니다. 이는 전 세계적으로 10,000명 중 1명, 인도에서는 7,744명 중 1명에게 영향을 미치며 유아 사망률의 가장 큰 유전적 원인이 됩니다.

현재 SMA에 대한 치료법은 없습니다. 그러나 치료법을 개발하기 위한 연구가 진행 중입니다. 증상 관리에 도움이 되는 치료와 도움을 받을 수 있습니다. SMA를 가진 개인은 정상적인 기대 수명을 가지고 있습니다.

에브리스디란?

Evrysdi는 액체에 혼합하여 2개월 이상의 개인을 위해 경구 또는 영양 튜브를 통해 섭취하는 분말입니다. 그것은 생존 운동 신경 세포(SMN) 단백질의 생산을 증가시켜 SMA를 치료합니다.

450명의 자원봉사자를 대상으로 글로벌 임상을 진행한 끝에 미국 식품의약국(FDA) 승인 11개월 만에 인도 보건당국의 승인을 받았다. 이 시험에는 60세 이하의 어린이와 성인 지원자가 포함되었습니다. 또한 이전에 다른 약물로 SMA로 치료받은 환자도 포함되었습니다.

사람들이 이 치료법에 쉽게 접근할 수 있도록 로슈는 치료 첫 2년 동안 환자가 구매하는 2병당 3병을 무료로 제공할 것이라고 발표했습니다. 3년째부터는 환자가 구매한 병당 2병을 무료로 제공한다.

SMA 유형

• Werdnig-Hoffmann 질병 또는 영아 SMA로 알려져 있으며, SMA 유형 I 보통 생후 6개월 이전에 나타납니다. 어떤 치료도 받지 않으면 영향을 받은 소아는 앉거나 서지 않으며 대다수가 2세가 되기 전에 호흡 부전으로 사망합니다.
• 을 가진 아이들 SMA 유형 II 증상은 일반적으로 생후 6개월에서 18개월 사이에 나타납니다. 도움 없이 앉을 수 있지만 서거나 걸을 수는 없습니다. 기대 수명은 줄어들지만 십대나 젊은 성인까지 살 수 있습니다.
• 을 가진 아이들 SMA 유형 III (일반적으로 Kugelberg-Welander 병으로 알려짐) 18개월 이후에 증상이 나타나며 독립적으로 걸을 수 있습니다. 처음에는 걷기, 달리기, 계단 오르기 또는 의자에서 일어나는 데 어려움을 겪을 수 있으며 손에 떨림을 경험할 수 있습니다. 적절한 치료를 받으면 정상적인 생활을 할 수 있습니다.
• 개인 유형 IV SMA 다른 증상과 함께 경증에서 중등도에 가까운 근육 약화가 있으며 이 질병은 21세 이후에 발생할 수 있습니다.